El fármaco fue diseñado para usarse como un nuevo tratamiento para el edentulismo congénito, una enfermedad genética que hace que una persona nazca con una pequeña cantidad de dientes. Según estimaciones, alrededor del 0,1 % de la población de Japón sufre de edentulismo congénito.

Hasta el momento, la única opción para tratar la falta de piezas dentales en pacientes que padecen esta afección es mediante una cirugía para colocar dientes artificiales. Sin embargo, Masaru Takahashi, médico del Hospital Kitano de Osaka, señala que el "medicamento es completamente diferente de la tecnología existente", por lo que se espera que "se convierta en una nueva opción más allá de los implantes y el tratamiento de ortodoncia".

La etapa inicial de los ensayos clínicos se llevará a cabo entre septiembre de 2024 y agosto de 2025 en el Hospital Universitario de Kioto. Durante las pruebas el medicamento se administrará mediante goteo intravenoso a 25 hombres de entre 30 y 64 años, aunque cinco de ellos recibirán un placebo para identificar posibles efectos secundarios.

Los especialistas tienen previsto ampliar los ensayos clínicos en el Hospital Kitano para incluir a niños de entre 2 y 7 años con edentulismo congénito.

Un fármaco innovador, aunque costoso

Los humanos no podemos cambiar de piezas dentales de manera constante como algunos animales, puesto que solo contamos con dos filas de dientes, aunque existe evidencia de que se puede desarrollar un tercer conjunto. En 2021 la revista Sciences Advances reportó los resultados de un tratamiento farmacológico que permitió la regeneración dental tanto en ratones como en hurones que padecían edentulismo congénito.

Esto fue posible gracias a la utilización de un anticuerpo que bloqueaba de forma segura, sin efectos secundarios, el gen encargado de codificar la producción de la proteína USAG-1, la cual suprime el crecimiento de los dientes. Al desactivar a la USAG-1, se promueve el aumento de "brotes dentales" que se convierten en la base de los dientes permanentes.

Toregem BioPharma pretende comercializar su medicamento con miras al 2030, inicialmente para pacientes con edentulismo congénito y más adelante para personas que hayan perdido sus dientes por la caries. No obstante, un representante de la empresa declaró que el innovador fármaco podría resultar costoso, ya que se estima que cada botella podría valer alrededor de 9.800 dólares. Asimismo, comentó que el precio "aumentará después de una sola dosis".